在生物体内“剪贴”基因治疗遗传病


        美国费城儿童医院等机构的研究人员近日在实验鼠体内实现了通过“剪切”和“粘贴”基因来治疗血友病。这一技术有望用于治疗其他遗传病。

        研究人员用病毒作为载体,将一种名为“锌指核酸酶”的物质送入活体实验鼠的肝脏细胞中。锌指核酸酶是基因学中所用的“剪刀”,可用于剪断DNA链条,研究人员用它精确地剪除了细胞DNA中基因序列上发生变异的部分。随后,再用病毒作为载体,将一段正确的基因序列送入细胞中,细胞在修复DNA链条的同时也就“粘贴”好了正确的基因序列。结果显示,用这种方法治疗的实验鼠,体内相应凝血物质的量可恢复到正常数量的5%左右,其血液也能较快自行凝结。经过8个月的观察,实验鼠肝脏未出现异常。研究人员因此认为,本次成果原则上证明了基因“剪贴”疗法的有效性,将来也许可用于治疗多种遗传疾病。